La compañía farmacéutica Roche ha anunciado esta semana nuevos datos positivos de sus dos estudios fase III en Hemofilia A. Asimismo, ha comunicado que la revista científica The New England Journal of Medicine (NEJM) ha publicado los nuevos datos del fase III HAVEN 1 presentados en el congreso, que evalúa la administración subcutánea semanal de Emicizumab en profilaxis (preventivo) en adultos y adolescentes con hemofilia A e inhibidores del factor VIII.

El objetivo primario del estudio mostró una reducción clínica y estadísticamente significativa de los sangrados tratados de un 87% con Emicizumab en profilaxis frente al tratamiento de agentes de "by-pass" (BPA) a demanda (no en profilaxis, solo uso episódico).

Todos los objetivos secundarios (12) fueron positivos, incluyendo la reducción estadísticamente significativa de un 79% de los sangrados tratados en un análisis intra-paciente primero de su tipo en un subgrupo de pacientes que comparaba dos regímenes en profilaxis (Emicizumab y BPA).

Los datos se han presentado en el 26 Congreso Internacional de la Sociedad de Trombosis y Hemostasia que estos días se ha celebrado en Berlín. El tratamiento tiene el potencial de marcar una diferencia significativa ya que reduce la carga de la enfermedad, al permitirles controlar su enfermedad con una administración subcutánea y semanal.