El laboratorio farmacéutico Pfizer acaba de iniciar su ensayo clínico en fase 1b con su candidato a terapia génica Mini-Dystrophin, en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El primer niño fue tratado el pasado 22 de marzo con una infusión del gen Mini-Dystrophin, administrada bajo la supervisión del principal investigador, Edward Smith, MD, profesor asociado de Pediatría y Neurología en el Centro Médico de la Universidad de Duke.

El proyecto es el primer tratamiento en un ensayo con terapia génica

Se espera que el reclutamiento de pacientes en el ensayo continúe hasta en cuatro centros de investigación clínica en Estados Unidos. Los primeros resultados de este ensayo se esperan en la primera mitad de 2019, una vez que todos los pacientes hayan sido evaluados durante un año completo tras el tratamiento.

"En nombre de la comunidad de individuos y familias afectadas por la distrofia muscular de Duchenne, aplaudimos el paso tan importante que Pfizer ha dado al avanzar en una opción de tratamiento potencialmente transformadora para niños afectados por esta terrible enfermedad", aseguró Debra Miller, CEO y fundadora de la asociación de Cure Duchenne.