La alteración genética humana más común y la causa más habitual de discapacidad intelectual es el síndrome de Down. Se trata de una anomalía cromosómica que tiene una incidencia de 1 de cada 800 nacidos, y que aumenta con la edad materna. En España, afecta a unas 35.000 personas, con unas consecuencia que van desde la pérdida de habilidades cognitivas relacionadas con la memoria, la capacidad de atención y el habla, hasta los problemas del neurodesarrollo que pueden ir de leves a moderados. Todos ellos desembocan en un envejecimiento acelerado en la edad adulta que no tiene cura ni tratamiento farmacológico alguno. Pero nuestra investigación siempre logra sorprendernos con sus avances.

Un estudio español ha confirmado que la lamivudina, un fármaco antirretroviral de uso común para tratar la infección por el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) en adultos y niños y la infección por el virus de la hepatitis B (VHB), ha logrado mejorar "espectacularmente" la capacidad cognitiva de un modelo de ratón con síndrome de Down.

Como han indicado en declaraciones al medio Niuss, "Aunque es un fármaco que se utiliza para el tratamiento del sida, un antirretroviral, hace unos año una investigación de Estados Unidos (realizada en ratones) demostró que disminuía la respuesta del interferón y que esto tenía importantes efectos antiinflamatorios. Se sabe que las personas con síndrome de Down también tienen alterado el sistema inmune y por lo tanto una respuesta exacerbada a la inflamación. Quisimos comprobar si este fármaco antiinflamatorio podría ser capaz de mejorar la capacidad cognitiva en nuestros ratones". 

MEJORAS EN TAN SOLO 1 MES

Esta investigación se ha llevado a cabo con una muestra de ratones Ts65Dn, que es el modelo animal de síndrome de Down más estudiado hasta la fecha. Durante cuatro meses, un grupo de la muestra (todos adultos jóvenes) fue tratado con lamivudina (oral) disuelta en agua y el otro, solo recibió agua. Y posteriormente, fueron sometidos a varios experimentos de comportamiento diseñados para comprobar la actividad locomotora, la memoria de reconocimiento y la ansiedad. De esa forma se descubrió que los ratones que recibían este fármaco mostraban mejores capacidades cognitivas; en concreto, mejoró su memoria, la hiperactividad y otros problemas.

Según los resultados del estudio, los ratones que recibieron lamivudina mejoraron su cognición ampliamente. "Además lo hicieron de forma bastante temprana", asegura Martínez de Lagrán. "Al mes de tratamiento ya se veía con claridad. Decubrimos que los ratones eran capaces de discriminar entre los objetos nuevos y los ya conocidos, algo que no eran capaces de hacer antes. Su deficiencia cognitiva mejoraba mucho", explica

Las pruebas de memoria realizadas reflejan la funcionalidad en el hipocampo (implicado en la memoria, en la producción y regulación de estados emocionales y en la navegación espacial) y la corteza cerebral (entre sus funciones destaca la percepción e interpretación de la información sensitiva y la planeación e iniciación de la actividad motora), que están muy alterados en las personas con Down. A través de ellas, asegura Dierssen, se ha observado que "se revierten completamente las alteraciones", aseguran en palabras a EL MUNDO.

Pese a que los resultados son esperanzadores, los investigadores advierten de que deberán esperar a probar el tratamiento en pacientes.  "No sería la primera vez en la que han aparecido fármacos que funcionaban muy bien en animales de laboratorio y que luego no han podido aplicarse con efectividad en personas", señalan.

Eso sí, los científicos son optimistas porque no se trata de un compuesto experimental, sino de un medicamento que ya está aprobado para otros fines. Además de que pueden explicar el mecanismo por el que funcionaría para este nuevo uso, todo parece indicar que sería seguro, así que muy pronto se pondrán en marcha los ensayos con pacientes.