El Centro de Evaluación e Investigación del Medicamento de la agencia reguladora del medicamento de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó 55 fármacos basados en nuevos principios activos en 2023. En los últimos diez años, la agencia americana ha aprobado 46 nuevos tratamientos de media cada ejercicio y estas 55 aprobaciones se han convertido en la segunda cifra más alta de la década.

Entre las novedades destacan tratamientos para enfermedades infecciosas, como el virus respiratorio sincitial (VRS) y el VIH; para afecciones neurológicas, como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), la enfermedad de Alzheimer y la migraña; para la diabetes tipo 2 en niños; distintos tipos de anemia y el control crónico del peso, entre otros fármacos para trastornos cardíacos, sanguíneos, renales y endocrinos. “Estas aprobaciones, que dan cobertura a una amplia gama de enfermedades y estados de salud, tienen como objetivo ayudar a muchas personas a vivir mejor y lograr una mayor esperanza de vida”, explica la FDA en su informe.

Asimismo, más de la mitad de los nuevos fármacos (28 de las 55 aprobaciones) están destinados a prevenir, diagnosticar o tratar una enfermedad rara, por lo que recibieron la designación de medicamento huérfano, lo que ratifica el impulso de la investigación por parte de la industria farmacéutica innovadora en esta área de las enfermedades poco frecuentes, una demanda constante entre profesionales sanitarios y pacientes y sus familiares.

Además de la ELA, han llegado algunas aprobaciones para la ataxia de Friedreich, una enfermedad degenerativa hereditaria que daña el sistema nervioso; para la hemoglobinuria paroxística nocturna, una enfermedad que hace que los glóbulos rojos se rompan, y para el síndrome de fosfoinositida 3-quinasa delta activada, un trastorno genético que daña el sistema inmunológico. Para cánceres raros, ya hay terapias disponibles para el linfoma de células del manto, una forma agresiva de linfoma no Hodgkin, y el carcinoma nasofaríngeo, un cáncer de cabeza y cuello.

Respecto a las enfermedades pulmonares, se han aprobado nuevos medicamentos para ataques de asma y fibrosis quística. Para afecciones gastrointestinales, medicamentos para la enfermedad inflamatoria intestinal y el estreñimiento funcional pediátrico, mientras que en oncología, las aprobaciones incluyeron tratamientos para cáncer colorrectal, de próstata, de pulmón y de bajo grado (tumores menos agresivos que comienzan en el cerebro). En el área de la salud de la mujer, la FDA aprobó tratamientos para la depresión posparto, los sofocos causados por la menopausia y un anticonceptivo oral para su venta sin receta denominado Opill (norgestrel).

La actividad de esta organización se vio afectada, como tantas otras esferas, por la pandemia y cierto incremento en la solicitud de tratamientos para el Covid-19. El CDER sigue revisando las solicitudes de fármacos para el tratamiento de las infecciones por el virus, aunque hasta ahora solo se ha aprobado una píldora antiviral oral. La gran mayoría de estos nuevos medicamentos aún no han llegado a la región europea, en buena medida debido al tamaño del mercado estadounidense, a la receptividad de la innovación y a la agilidad de los procedimientos de la FDA frente a los de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).