La terapia génica, el cambio de paradigma de la medicina

La terapia génica se ha consolidado como uno de los avances más significativos en la medicina contemporánea. Por primera vez, la intervención terapéutica no se limita a aliviar los síntomas, sino que aspira a actuar directamente sobre la causa molecular de numerosas enfermedades mediante la modificación o regulación del material genético. Esta perspectiva fue el eje central de la conferencia impartida este martes por el profesor José Manuel García Fernández en el ciclo Los Martes de la Academia, que periódicamente organiza la Real Academia Sevillana de las Ciencias en colaboración con el Ateneo.

En ella, se ofreció una mirada histórica y conceptual a esta revolución, poniendo el foco en un aspecto a menudo subestimado: el papel decisivo de la química y del diseño de moléculas para hacer viable lo que la biología había imaginado.

Desde los primeros intentos con vectores virales, que resultaron ser tan eficaces como complejos en términos de seguridad, hasta el auge de enfoques no virales, la terapia génica ha estado condicionada por un reto fundamental: transportar ADN o ARN a las células correctas, atravesando barreras biológicas y evitando respuestas inmunitarias indeseadas.

La irrupción de las terapias basadas en ARN y, en particular, de las formulaciones sustentadas en nanopartículas lipídicas, ejemplifica cómo la ingeniería molecular puede transformar un concepto biomédico en una tecnología clínica robusta y escalable. Un claro ejemplo de ello fue la rápida implementación de las vacunas de ARN mensajero frente a la COVID-19, que demostraron su potencial a gran escala.

A partir de estos notables avances, la conferencia exploró las nuevas fronteras del campo, que incluyen la edición génica in vivo, el tratamiento de enfermedades raras y el desarrollo de vacunas terapéuticas frente al cáncer. No obstante, junto a los retos científicos, se analizaron también las consecuencias económicas y sociales derivadas del elevado coste de estas terapias, en particular las relacionadas con su sostenibilidad y con el acceso equitativo de los pacientes. Todo ello se acompañó de una profunda reflexión sobre las implicaciones éticas que emergen cuando la medicina comienza a reprogramar los sistemas fundamentales de la vida.

Un perfil del conferenciante

José Manuel García Fernández es profesor de investigación del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en el Instituto de Investigaciones Químicas, un centro mixto de titularidad compartida entre el CSIC y la Universidad de Sevilla. Obtuvo el título de Doctor en Química por la Universidad de Sevilla en 1988. Entre 1990 y 1995 llevó a cabo una estancia posdoctoral en el Centro de Estudios de Grenoble (Francia), donde trabajó en el campo de la química molecular y supramolecular de carbohidratos. En 1996 se incorporó al recién creado Instituto de Investigaciones Químicas (IIQ; CSIC–Universidad de Sevilla), ubicado en el Centro de Investigaciones Científicas Isla de la Cartuja, donde fue promovido a Profesor de Investigación en 2006. Entre 2009 y 2017 ejerció como Director de este Instituto, y en 2018 fue nombrado Coordinador Nacional del CSIC para el área de Química y Tecnologías Químicas.

Ha sido miembro de los paneles de Ciencias de la Vida y de Química para la evaluación de los Contratos Marie Skłodowska-Curie de la Unión Europea durante más de 15 años y ha sido Profesor Invitado en la Universidad de Amiens (Francia) en diversos cursos académicos. Es coautor de 300 artículos científicos, coinventor de 45 patentes (20 de ellas licenciadas), ha dirigido 24 tesis doctorales y ha impartido conferencias plenarias e invitadas en congresos internacionales, europeos y nacionales de Química y Biología de Carbohidratos, Química Médica, Química Macromolecular y Química Biológica, incluyendo las conferencias Gordon en Estados Unidos.

Las líneas de investigación actuales de su laboratorio incluyen el diseño de sistemas para la administración de fármacos y genes, con especial énfasis en ciclodextrinas; el desarrollo de glicofármacos dirigidos a enzimas defectuosas del procesamiento de carbohidratos y mediadores de la respuesta inmune; así como la investigación de los mecanismos que subyacen a las interacciones carbohidrato-proteína.

Ha liderado más de 50 proyectos de investigación financiados tanto por entidades públicas como privadas, incluyendo contratos con multinacionales farmacéuticas como BioNTech (Alemania), para el desarrollo de nuevas formulaciones de vacunas de ARN mensajero, o Amicus Therapeutics (Estados Unidos) para la búsqueda de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras.