Albrioza suena ahora como una palabra construida alrededor de la esperanza. Ese es el nombre que se le ha dado al tratamiento contra la ELA desarrollado por la farmacéutica Amylyx, conocido hasta ahora como AMX0035. La ELA afecta aproximadamente a 5 de cada 100,000 personas en todo el mundo, con devastadores efectos a nivel físico debido a que las células nerviosas (neuronas) motoras se desgastan o mueren y ya no pueden enviar mensajes a los músculos. Con el tiempo, esto lleva a debilitamiento muscular, espasmos e incapacidad para mover los brazos, las piernas y el cuerpo.
El medicamento ya ha recibido la autorización para ser comercializado en Canadá, a pesar de que aún no se han completado todas las fases del ensayo clínico y se deben aportar más datos acerca de su eficacia. De hecho, hace unas semanas recibíamos la noticia de que el Comité Asesor de Fármacos del Sistema Nervioso Central y Periférico de la Agencia Reguladora del Medicamento de Estados Unidos, la FDA, no consideraba suficientes los datos obtenidos por el ensayo en fase 2 (cuya investigación ha estado financiada en parte por los fondos recaudados con una campaña de vídeos en TikTok y recogidos por la ALS Association, asociación de pacientes de ELA de Estados Unidos.
FRENAR UN 25% EN DETERIORO FUNCIONAL
Albrioza consiste en unos polvos disueltos en agua que ingieren los pacientes dos veces al día y los médicos que tratan la ELA están encantados con su llegada. Se trata de una combinación de dos moléculas: el ácido ursodoxicoltaurina (TUDCA) y el fenilbutirato de sodio. Ambas han demostrado ser seguras y bien toleradas en personas con ELA. Se cree que la combinación de los dos fármacos reduce la muerte de las células nerviosas en los afectados de ELA. Y es que, los pacientes participantes en el experimento con Albrioza consiguieron frenar un 25% el deterioro funcional en comparación con los pacientes que recibieron placebo.
De acuerdo a los datos de las primeras pruebas, las personas con esclerosis amiotrófica que recibieron el tratamiento con AMX0035 durante más tiempo tuvieron de media unos 6,5 meses más en comparación con los que no tomaron la medicación antes de ser hospitalizados, conectados a un ventilador o de morir.
Canadá ha decidido aprobarlo ahora pese a sus contraindicaciones, ya que los medicamentos dirigidos a enfermedades poco frecuentes como la ELA, o que tienen pocas opciones terapéuticas (como las vacunas contra la Covid-19), se suelen tener procesos de aprobación acelerados para garantizar a los pacientes un acceso rápido al fármaco si los resultados son prometedores.
Eso sí, el hecho de que se trate de una combinación de medicamentos ya conocidos, disminuye el riesgo añadido para la toma de este medicamento es limitado. El ensayo actual no es suficiente para excluir efectos secundarios graves pero, al ser productos conocidos previamente, ya tenemos información muy importante sobre sus efectos secundarios.
El riluzol es el único fármaco aprobado en Europa específico para esta enfermedad degenerativa, siendo capaz de prolongar una media de tres meses la supervivencia de los pacientes. Por ello, los médicos e investigadores también guardan la esperanza de que se le pueda añadir otros compuestos a este fármaco para mejorar su fórmula y que puede llegar a ser más efectivo.
PRIMER TRATAMIENTO CONTRA LA ELA
La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras la demencia y el Parkinson. En España, se diagnostican cada año en torno a 900 nuevos casos de esclerosis amiotrófica. Suele afectar en un mayor porcentaje a adultos de edades entre 40 y 70 años, y aunque su causa es aún desconocida, se estima que entre el 5% y el 10% de los casos tiene un origen genético hereditario. Hasta ahora, es una enfermedad crónica que no tiene cura y empeora con el tiempo.
Eso sí, pese a que no se ha encontrado una cura para la ELA, si existe tratamiento. Hay fármacos que ayudan a combatir el conjunto de síntomas que acompañan a la enfermedad (los calambres, la espasticidad, las alteraciones en el sueño o los problemas de salivación), prevenir las complicaciones innecesarias y facilitar la vida a los pacientes y familiares. También existen tratamientos para ayudar con el dolor, la depresión y el estreñimiento. Los cuidados respiratorios y nutricionales son clave para mejorar la calidad y esperanza de vida de los pacientes.
Hace poco, una investigadora española fue galardonada por su investigación acerca de un compuesto creado a partir de una molécula, que recuperaba la funcionalidad de una proteína alterada en esta enfermedad neurodegenerativa ( TDP-43). Sin embargo, está a la espera de ser patentada para crear un futuro tratamiento farmacológico. Los que existen, son todos paliativos y que aumentan la esperanza de vida en tan solo unos meses.
Por ello, los médicos lo piden ya, y afirman: ''Es la primera vez que un ensayo para la ELA se ha mostrado tan prometedor tanto en función como en supervivencia en una fase II". Estos resultados "pueden significar una diferencia entre subir las escaleras o estar restringidos a una planta de tu hogar. Puede significar ser capaz de comer por ti mismo frente a necesitar ayuda para cortar la comida en trozos".
En Europa, también se está llevando a cabo la evaluación de la aprobación de Albrioza y sería esperable una respuesta en el primer cuarto de 2023. En caso de que fuese aprobado y también dependiendo de los resultados de la fase 3, para que pudiera llegar a España, haría falta un proceso a nivel nacional y de momento no es posible establecer una fecha aproximada incluso si los resultados del PHOENIX (el ensayo en fase III en varios países) son positivos.
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