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Enfermedades Raras

Manuel Pérez: "Un fondo estatal es garantía de equidad en el acceso a tratamientos huérfanos"

Manuel Pérez, presidente del Congreso Internacional de Enfermedades Raras.

Manuel Pérez, presidente del Congreso Internacional de Enfermedades Raras. / José Ángel García

La actual gestión de los medicamentos huérfanos depende de los presupuestos de cada hospital y genera desigualdades en el acceso a terapias diseñadas para paliar graves consecuencias de las enfermedades raras.

"Un fondo estatal permitiría garantizar la equidad en el acceso de los enfermos a terapias que no deberían depender del presupuesto de un solo hospital por su elevado coste", explica Manuel Pérez, presidente de la Fundación Mehuer y del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla.

Las dificultades, a veces infranqueables, de familias afectadas por enfermedades raras para acceder a un tratamiento huérfano están motivadas por las limitaciones presupuestarias de los hospitales.

"Si un gerente de un hospital tiene que elegir entre invertir en un tratamiento para una persona que supone 300.000 euros anuales o reformar un quirófano obsoleto, ¿qué hace?", plantea el presidente del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla.

Manuel Pérez responde: "Un gerente de un hospital o un prescriptor no debería estar sometido a estas presiones; y esto se puede conseguir creando un fondo nacional destinado a gestionar estos tratamientos".

Distintas estrategias ante este dilema centrarán parte del debate que se abrirá en el marco del X Congreso de Enfermedades Raras, la cita más esperada por parte de los afectados por estas patologías calificadas de "raras" por su baja incidencia. Tendrá lugar en Sevilla entre los días 26 y 29 de abril.

Según las estadísticas, en torno al 6% de la población padece alguna de las más de 6.100 enfermedades raras, cifra que se traduce en más de tres millones de personas afectadas en España; entre 295.000 y 500.000 en Andalucía.

Daño colateral del Covid-19

La baja incidencia de cada enfermedad calificada de "rara" incide en la falta de interés comercial por parte de la industria farmacéutica para invertir en ensayos y estudios clínicos  de terapias para estos enfermos. Este problema se ha agravado aún más durante la pandemia debido a la concentración de los esfuerzos de los laboratorios, en el ámbito mundial, en diseñar test de diagnóstico, vacunas y tratamientos frente al Covid-19.

La carrera médico-científica sin precedentes para hacer frente al SARS-CoV-II ha provocado daños colaterales en otras líneas de investigación y entre ellas destacan los estudios dedicados a las enfermedades raras. Manuel Pérez apela a "aprovechar toda esa experiencia acumulada para ofrecer a las personas afectadas por estas enfermedades la respuesta que merecen desde hace mucho".

Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) lo subraya: "El Covid nos ha dado una lección: sabemos que sumar esfuerzos en investigación favorece hallar tratamientos, terapias y test de diagnóstico precoz. Es precisamente lo que los afectados por las enfermedades raras piden década tras década. Es necesario que España priorice la investigación en enfermedades raras".

Aunque se avanza en nuevas terapias para mejorar la calidad de vida frente a enfermedades que son muy graves, en la actualidad apenas se dispone de tratamiento para 5% de estos problemas de salud. La mayoría de las enfermedades raras son genéticas y generan discapacidad en un 80% de los casos.

¿Qué entorpece el acceso al tratamiento huérfano?

Los tratamientos son calificados "huérfanos" por el escaso interés comercial por parte de la industria farmacéutica. Son además de uso hospitalario y suelen ser muy costosos.

España dispone de 54 tratamientos huérfanos, pero en la UE son 119. Y en EEUU disponen de 150 las terapias autorizadas para enfermedades raras.

Los distintos procesos de valoración, aprobación y negociación inciden en estas cifras tan dispares, que implican desigualdades.

Acceder a un tratamiento huérfano suele ser "un calvario" más para las familias afectadas. Los enfermos, primero, tienen que superar un largo peregrinar por consultas médicas para lograr diagnóstico y la prescripción, si existe terapia.

Recorrido del tratamiento huérfano

El recorrido de esta terapias suelen ser muy complejo, lo cual dificulta aún más el acceso: primero, tiene que contar con autorización de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), autoridad farmacéutica de la UE que suele recibir cada año cientos de propuestas.

"Cada año se presentan en torno a 700 posibles tratamientos huérfanos en la EMA y apenas unos pocos llegan a ser aprobados", explica Manuel Pérez. Una vez superada la autorización europea, la terapia tiene que contar con el "OK" de la Agencia Española del Medicamento.

La evaluación del valor terapéutico, la fijación del precio y el reembolso (la financiación pública) corresponde a las Agencias del Medicamento de cada uno de los estados de la Unión Europea (en el caso español, la AEMPS). España es una excepción: las competencias sanitarias para administrar estos tratamientos hospitalarios están en manos de las comunidades autónomas. La decisión última depende del presupuesto en cada hospital.

Una vez superadas la fase de las autorizaciones de las autoridades farmacéuticas, comienza una nueva fase en cada una de las comunidades autónomas, y en cada hospital. Esta burocracia, que provoca desigualdades en función del código postal de cada enfermo,y retrasa terapias que necesitan personas muy vulnerables.

Proceso 'kafkiano'

Una vez autorizado el medicamento por EMA y AEMPS comienza el turno de las comunidades autónomas. Las comisiones de evaluación de medicamentos de cada una de las comunidades autónomas realizan una revisión de los procesos superados por cada uno de los tratamientos huérfanos e inicia una nueva fase de "renegociación del precio" de cada fármaco con el laboratorio fabricante.

Los retrasos se van acumulando, mientras la enfermedad sigue causando estragos al enfermo.

Una vez terminada la "renegociación" en cada comunidad autónoma son las gerencias de cada uno de los centros hospitalarios las que "renegocian", otra vez, con los laboratorios, pues es en sus presupuestos donde se imputan los gastos en medicamentos huérfanos.

Todas estas fases que tiene que superar una terapia para problemas muy graves suponen 180 días en la UE, pero algunos estados como España tardan hasta 700 días en hacerlo, lo que dificulta a los pacientes acceder a los medicamentos.

El procedimiento tan complejo suma incertidumbre y angustias a las familias que soportan la enfermedad rara. "Primero afrontan la incertidumbre de lograr un diagnóstico que, de media, son cuatro años de peregrinaje por consultas de especialistas; luego tienen que afrontar la ausencia de tratamientos curativos; y si existe alguna terapia sintomática, la familia sufre la incertidumbre de la aprobación, de los posibles efectos secundarios, y del tiempo", subraya Manuel Pérez.

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