Los medicamentos huérfanos (MMHH) son aquellos destinados al tratamiento de enfermedades raras, aquellas que afectan a menos de 5 por cada 10.000 habitantes. En España se estima que las enfermedades raras afectan a más de 3 millones de personas. Debido a la singularidad y complejidad de las enfermedades, los pacientes habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico hasta la insuficiencia en los recursos sociosanitarios, el retraso al acceso de los tratamientos necesarios y la escasa información o acceso a los centros de referencia y a los expertos. De media, el 20% de los pacientes sufre un retraso de más de 10 años en el diagnóstico y el 66% no tiene acceso a un tratamiento eficaz, según indican los últimos informes del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos.

Remedios Martel, ex directora general de Salud Pública.

Según explica Remedios Martel, farmacéutica y exdirectora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía, las carencias principales en el actual modelo de gestión de los medicamentos huérfanos residen fundamentalmente en la falta de cumplimiento en los plazos de respuesta para lograr el acceso y la disponibilidad de estos medicamentos. “Desde la autorización por parte de la EMA y posterior de la AEMPS, hasta la aprobación de financiación pública y la reevaluación por parte de los Servicios de Salud de las Comunidades Autónomas, los plazos son inadmisibles. Los medicamentos huérfanos tienen una media de 12 meses, y actualmente se está llegando a 33 meses en algunos casos, desde su autorización hasta obtener precio y reembolso en nuestro país”, apunta.

Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen Macarena, en Sevilla, afirma que “estos medicamentos no son objeto de investigación de la industria farmacéutica, pues el retorno de la inversión es bajo”. Por ello, “la administración debería promover investigación en ese ámbito y, en el caso de que haya tratamiento, facilitar su acceso”. Calleja, miembro del Observatorio y ex presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, cree que este tipo de fármacos poco frecuentes “deberían tener un circuito independiente al resto de fármacos orientados a enfermedades más prevalentes”. “Un circuito diferente con plazos distintos, sobre todo para la fijación de precio y financiación a nivel nacional. Incluso un presupuesto independiente, que no recaía directamente en el hospital. No tiene sentido que medicamentos muy caros para una enfermedad rara puedan desestabilizar el presupuesto de una farmacia hospitalaria”, aclara.

Miguel Ángel Calleja, ex presidente de la SEFF.

De hecho, subraya que “la dependencia de los presupuestos debería ser nacional para no crear inequidades entre Comunidades Autónomas”. En opinión de Calleja, las experiencias como el acceso a terapias de hepatitis C o las CAR-T plantean nuevas fórmulas en ese sentido. Asimismo, existen ya herramientas que facilitan la realización de registros de pacientes por lo que el acceso también puede verse mejorado.

En definitiva, ambos expertos defienden un acceso equitativo, lo más rápido y fácil posible. Además, el Observatorio también realiza propuestas como la necesidad de mejorar la formación de los profesionales sanitarios, especialmente en Atención Primaria, y una mayor participación del paciente y de las organizaciones de pacientes en el proceso de toma de decisiones.