Descubren una vacuna prometedora y efectiva para prevenir el Alzheimer en personas con síndrome de Down

El síndrome de Down es una condición genética que ocurre cuando una persona nace con una copia extra del cromosoma 21. Esta alteración genética puede causar dificultades de aprendizaje, retrasos en el desarrollo cognitivo y motor, diferencias físicas características y otros problemas de salud asociados problemas de salud asociadoscomo defectos cardíacos congénitos, problemas de audición y visión, trastornos del tiroides, enfermedad celíaca u obesidad. Además, se estima que hasta un 70% de las muertes en adultos con síndrome de Down están relacionadas con la enfermedad de Alzheimer. Estas cifras revelan la magnitud del problema, y resultan alarmantes ya que pueden resultar fatales en muchos casos. Esto se debe a una falla en el ADN que limita la capacidad del cuerpo para eliminar la placa amiloide del cerebro, principal hipótesis del desarrollo del alzhéimer.

La investigación médica continúa explorando las causas y los factores de riesgo asociados tanto con el síndrome de Down como con el Alzheimer. Así, el mes pasado, AC Immune, una empresa farmacéutica suiza, anunció que había administrado la primera dosis de su vacuna contra el amiloide a un paciente con síndrome de Down. Ahora se ha aprobado la expansión del ensayo en Estados Unidos para ofrecer la vacuna a más personas con esta condición.

¿Cómo funciona?

Según indican, aproximadamente dos tercios de las personas con este trastorno genético desarrollarán Alzheimer, que es la causa más común de demencia, antes de cumplir los 60 años. La administración de la vacuna ACI-24060 tiene como objetivo estimular una respuesta inmunológica específica contra la acumulación de placas de beta-amiloide en el cerebro. Al activar el sistema inmunológico, se espera que el cuerpo pueda eliminar eficientemente estas placas y, en teoría, retrasar o prevenir el desarrollo del Alzheimer.

La vacuna ha demostrado en estudios preclínicos inducir una fuerte respuesta de anticuerpos policlonales que madura y se mantiene contra las especies de Abeta oligoméricas y piroglutamato-Abeta, formas patológicas clave de Abeta que se cree que impulsan la formación de placas de amiloide y la progresión de la enfermedad. ACI-24.060 está diseñada para mejorar la formación de anticuerpos protectores de amplio espectro con la misma seguridad y tolerabilidad demostradas anteriormente en el programa ACI-24 en ensayos de fase 1 y 2. Este candidato en investigación tiene el potencial de inhibir eficientemente la formación de placas y aumentar su eliminación, y así reducir o prevenir la progresión de la enfermedad

Los primeros resultados de la primera cohorte de pacientes con EA en ABATE mostraron que la dosis baja de ACI-24.060 pudo inducir una respuesta de anticuerpos anti-Abeta en la semana 6 (2 semanas después de la segunda inyección). Los datos demuestran que la vacunación con ACI-24.060 ha sido segura y bien tolerada hasta la fecha.

Como resultado, la administración en la segunda cohorte de dosis más altas ha comenzado y el ensayo ha sido autorizado para comenzar la selección de personas con SD para la parte 2 del estudio. Si la vacuna tiene éxito, se llevarán a cabo más pruebas para determinar si puede prevenir el Alzheimer en personas mayores que no tienen síndrome de Down.